Administraţia pentru Alimente şi Medicante (FDA) tocmai a aprobat un nou medicament pentru tratamentul bolnavilor nou diagnosticaţi cu leucemie acută mieloidă, un tip de cancer de sânge cu o rată de supravieţuire extrem de redusă.
Acest medicament este destinat în special pacienţilor care suferă de o mutaţie a unei gene specifice, denumită FLT3, şi va fi administrat în paralel cu tratamentul chimioterapeutic, în speranţa prelungirii ratei de supravieţuire a pacienţilor.
Leucemia acută mieloidă este o formă de cancer de sânge care evoluează foarte rapid în măduva osoasă şi duce la creşterea necontrolată a numărului de leucocite (celule albe ale sângelui), care expun bolnavul unui risc crescut de infecţii.
Potrivit National Cancer Institute, în 2016 au fost diagnosticate cu această maladie aproape 20.000 de persoane şi mai bine de jumătate dintre acestea vor muri în decursul unui an.
Medicamentul nou aprobat de FDA are la bază substanţa activă midostaurină, un inhibitor de tirozin-kinază care blochează activitatea anumitor enzime ce favorizează dezvoltarea necontrolată a celulelor albe.
„Rydapt este primul medicament ţintit pentru bolnavii de leucemie acută mieloidă, care va putea fi administrat în combinaţie cu chimioterapia”, spune Richard Pazdur, director al departamentului de Hematologie şi Oncologie din cadrul Centrului de Evaluare şi Cercetare al FDA.
Pentru a verifica eficienţa şi siguranţa acestui nou medicament a fost realizat un studiu randomizat pe 717 pacienţi nou diagnosticaţi cu leucemie acută mieloidă, care nu primiseră niciun fel de tratament anterior. În cadrul cercetării, medicii au administrat noul medicament în paralel cu tratamentul chimioterapeutic şi au concluzionat că rata mediană de supravieţuire a bolnavilor a ajuns la 8,2 luni.
Un alt medicament anterior dezvoltat pentru pacienţii cu leucemia acută mieloidă, care are la bază substanţa activă decitabină, prezintă o rată mediană de supravieţuire de 7,7 luni.
Noul medicament prezintă reacţii adverse specifice, precum leucocite scăzute, febră, neutropenie, senzaşie de greţă, inflamaţii la nivelul mucoaselor, vărsături, dureri de cap, peteşii, dureri musculo-scheletale, sângerări nazale, infecţii diverse, hiperglicemie şi dificultăţi respiratorii.
Cine nu poate urma tratamentul cu midostaurină: persoanele alergice la ingredientele din medicament, femeile însărcinate, pacienţii care suferă de boli pulmonare.
Medicamentul poate fi utilizat şi în tratamentul pacienţilor care suferă de forme rare de cancer de sânge, precum mastocitoza sistemică agresivă.