O formă gravă de leucemie, vindecată cu un tratament revoluționar. Fetița de 13 ani care a primit medicamentul „viu” nu mai prezintă nicio urmă de cancer după 6 luni

Alyssa, o fată de 13 ani din Leicester (Marea Britanie) diagnosticată cu leucemie acută limfoblastică cu celule T în luna mai a anului trecut, este beneficiara tratamentului care se bazează pe editarea bazei chimice. La 6 luni după administrarea medicamentului „viu”, cancerul este nedetectabil.

O formă gravă de leucemie, vindecată cu un tratament revoluționar

Alyssa a trecut prin ședințe chinuitoare de chimioterapie și apoi un transplant de măduvă osoasă înainte să primească tratamentul salvator. Potrivit BBC, tratamentul revoluționar care a vindecat-o pe Alyssa de leucemie a fost posibil datorită progreselor incredibile în domeniul geneticii.

Echipa de la Great Ormond Street Hospital for Children s-a folosit de ingineria biologică de tip CAR-T pentru a dezvolta un medicament „viu” pentru Alyssa.

Recomandări

Leucemie acută limfoblastică: simptome, analize, tratament şi reacţii adverse

Terapia CAR-T în România, tot mai aproape de realitate. Pacienții cu cancere de sânge care nu…

Bazele sunt limbajul vieții. Informațiile din ADN sunt stocate ca un cod format din patru baze chimice: adenină (A), citozină (C), guanină (G) și timină (T). Așa cum literele din alfabet scriu cuvinte care au sens, miliardele de baze chimice din ADN-ul uman descriu manualul de instrucțiuni pentru funcționarea organismului, explică experții.

Editarea bazelor le permite oamenilor de știință să modifice structura moleculară a unei singure baze din codul genetic, transformând-o în alta, schimbând astfel instrucțiunile genetice.

În cazul Alyssei, echipa de medici și oameni de știință a folosit acest instrument pentru a crea un nou tip de celule T capabile să vâneze și să ucidă celulele T canceroase.

Ei eu început cu celule T sănătoase care proveneau de la un donator și au început să le modifice. Prima modificare de bază a dezactivat mecanismul de direcționare a celulelor T, astfel încât acestea să nu mai atace corpul Alyssei. A doua a eliminat un marcaj chimic, numit CD7, care se află pe toate celulele T. A treia modificare a fost o mantie de invizibilitate care a împiedicat celulele să fie distruse de un medicament chimioterapic.

Etapa finală a modificării genetice a instruit celulele T să pornească la vânătoare cu marcajul CD7, astfel încât să distrugă toate celulele T din corpul ei – inclusiv cele canceroase. De aceea, acest marcaj trebuie să fie eliminat din terapie – altfel s-ar autodistruge.

Dacă tratamentul funcționează, sistemul imunitar al Alyssei – inclusiv celulele T – este reconstruit cu ajutorul celui de-al doilea transplant de măduvă osoasă. Această manipulare genetică este un domeniu științific care evoluează foarte rapid, cu un potențial enorm pentru o serie de boli grave, a declarat profesorul Waseem Qasim, de la UCL și Great Ormond Street.

Fără tratament, Alyssa nu ar mai fi trăit mult timp

La o lună după primirea tratamentului, Alyssa a intrat în remisie și a primit un al doilea transplant de măduvă osoasă pentru a-și reface sistemul imunitar. Deși au existat îngrijorări după ce la controlul de trei luni s-au găsit din nou semne ale cancerului, la cele mai recente două controale nu a mai fost identificată nicio urmă de cancer.

Dacă nu ar fi beneficiat de tratamentul revoluționar, singura opțiune rămasă ar fi fost doar paliația, care să o facă pe Alyssa să se simtă cât mai confortabil posibil.

Înveți să apreciezi fiecare lucru mărunt. Sunt atât de recunoscătoare că sunt aici acum. Este o nebunie. Este pur și simplu uimitor că am reușit să am această oportunitate, sunt foarte recunoscătoare pentru ea și va ajuta și alți copii, de asemenea, în viitor, a spus Alyssa.

Familia speră ca boala să nu se mai întoarcă niciodată. „Mi-e destul de greu să vorbesc despre cât de mândri suntem. Când vezi prin ce a trecut și vitalitatea cu care a trecut prin fiecare situație, este extraordinar”, a spus tatăl fetei.

Editarea bazei este un domeniu nou în medicină și „este fascinant faptul că putem redirecționa sistemul imunitar pentru a lupta împotriva cancerului”, a declarat Dr. Robert Chiesa, de la departamentul pentru transplant de măduvă osoasă de la Great Ormond Street Hospital.