Dr. Ioana Minciu, neurolog pediatru: ”Prezentul aduce speranțe mari persoanelor cu Atrofie musculară spinală”
Atrofia musculară spinală este o boală neuromusculară progresivă în care se produce degenerarea și moartea celulelor nervoase motorii din măduva spinării (neuroni motori) și nucleii motori ai trunchiului cerebral, rezultatul fiind atrofia treptată a mușchilor.